|
所在平台: Udemy |
课程主页: https://www.udemy.com/course/genetik-tedavi-yaklasimlari-egitimi/
课程评论：没有评论
**课程名称：** 基因治疗方法培训 **课程概述：** 本课程旨在介绍当前先进的基因治疗技术，并为你提供针对特定罕见疾病的治疗方法。课程将涵盖基因增强疗法、CRISPR基因编辑、自杀基因疗法、人类人工染色体以及反义寡核苷酸（ASO）等基因治疗方法。此外，还将深入探讨已获批的基因疗法，如Luxturna（用于治疗视网膜色素变性）、Zolgensma和Spinraza（用于治疗脊髓性肌萎缩症）等。最后，课程将讨论基因治疗面临的挑战以及在开展基因治疗项目前需要注意的关键事项。 **课程大纲：** i. 基因疗法：介绍与方法 ii. 基因治疗策略 iii. 基因治疗方法 iv. 基因靶向与基因设计 v. 基因疗法在疾病治疗中的应用 vi. 基因治疗面临的挑战 **RaDiChal的愿景：** RaDiChal致力于通过专业人才培训和增值产品开发，为全球超过6500万患有“被认为无法治愈”遗传性疾病的患者，提供“一站式治愈”的解决方案。 **课程背景：** 目前已诊断的罕见病约有七千种，但其中仅有不到5%的疾病有可行的治疗方法。因此，对于因遗传缺陷导致生活质量下降、寿命缩短的罕见病患者来说，基因治疗的需求极其迫切。基因治疗是一种通过改变患者基因组的一段来实现修复缺陷基因或恢复其正常功能的细胞疗法。自2000年初人类基因组计划的完成以来，许多疾病的遗传基础被揭示，基因治疗技术也得到了快速发展，旨在修复受损的DNA序列。 与传统药物或替代疗法相比，由合成基因拷贝通过病毒或非病毒载体传递到患者靶细胞，从而取代突变基因并恢复其自然功能的基因治疗方法，具有“一次性治愈”的显著优势。因此，制药和生物技术公司近年来也纷纷将治疗研究的重点聚焦于基因治疗领域。
Bu kurs ile mevcut genetik tedavi teknolojileri ile hedeflediğiniz nadir hastalık özelinde kullanabileceğiniz yaklaşımlar ile ilgili bilgi edineceksiniz. Genetik tedavi yaklaşımları içerisinde Gene augmentation therapy, CRISPR gen düzenleme, suicide gene (intihar geni), human artificial chromosome (yapay insan kromozomu) ve anti sense oligonükleotit (ASO) tabanlı yaklaşımlar ele alınacaktır. Aynı zamanda mevcut onaylı genetik tedaviler olan Luxturna (Retinitis Pigmentosa), Zolgensma ve Spinraza (SMA) ve diğer tedaviler kapsamında kullanılan yaklaşımlar detaylı olarak incelenecektir. Son olarak genetik tedavi yaklaşımlarında karşılaşılan zorluklar ve genetik tedavi projeleriniz öncesi nelere dikkat etmeniz gerektiğini ders boyunca tartışacağız. i.Gen Tedavisi: Giriş ve Yöntemlerii.Gen Terapi Stratejileriiii.Gen Tedavisi Yöntemleriiv.Gen Hedefleme ve Genetik Tasarımv.Hastalıkların Tedavisinde Gen Tedavisivi.Gen Terapisinde Karşılaşılan ZorluklarRaDiChal'in vizyonu,«tedavi edilemez sanılan»genetik hastalığa sahip dünyadaki >65 milyon insanatek seferde iyileşme«one-shot cure» sağlamak içinkalifiyeli uzman eğitimlerinden başlayarak; katma değerli ürünler geliştirmekdir.Tanı konulmuş yaklaşık yedi bin nadir hastalık bulunmasına rağmen; bunlardan sadece %5'ten azının tedavi edilebildiği düşünülmektedir. Bu sebeple, yaşam kalitesini düşüren ve ömrü kısaltan genetik bozuklukların sebep olduğu nadir hastalıkları olan bireyler için gen terapi yöntemlerine ihtiyacın ne denli yüksek olduğu tartışılmazdır. Gen terapisi; kalıtsal / ailesel nadir hastalıklardan muzdarip bir kişinin, genomundaki bozuk bir geni tamir etmek veya fonksiyonel özelliğini devam ettirmek için kişinin genetiğinin bir bölümünü değiştiren bir teknik olarak kabul edilmektedir. 2000'li yılların başında sağlıklı insan genom şifresinin ortaya konulmasıyla birçok hastalığın altında yatan genetik bozukluklar gün yüzüne çıkmış ve bu hasarlı DNA dizilerini tamir etmek üzere gen terapi yöntemlerinin geliştirilmesi hız kazanmıştır. ‘Mutasyona uğramış genlerin yerini alacak ve doğal işlevini yerine getirecek sentetik gen kopyalarının viral veya viral olmayan transfer metotlarıyla hastanın hedef hücrelerine nakledilebilmesi' olarak tanımlanabilecek gen terapi metodunun, ilaçlara veya alternatif tıp tedavilerine kıyasla tek seferde iyileşmenin (single-shot therapy) başarılması noktasında çok önemli bir avantaja sahip olduğu söylenebilir. Bu sebeple ilaç ve biyoteknoloji şirketleri de son yıllardaki tedavi araştırmalarını özellikle gen terapisi alanına odaklamaktadır.
